MicroRNAs（MiRNAs）是近年來RNA生物學領域中的重大發(fā)現。它是一類平均長度只有22個核苷酸的小分子非編碼RNA。在人類中表達的MiRNA 有一千多種，人體中60%的基因都可能被其調節(jié)。MiRNA 對靶基因的調節(jié)參與了個體發(fā)育、細胞分化與增殖、凋亡等一系列生物學過程，在腫瘤、代謝紊亂等人類疾病的產生和發(fā)展過程中起到了重要的作用，但其作用機制仍不十分清楚。*以來人們一直認為MiRNA調控靶基因的作用機制只有在轉錄后水平才能抑制靶基因的表達，進而實現對靶基因的調控作用。

研究人員經過多年努力發(fā)現非編碼MiRNA具有雙重調控作用的全新分子機制，即具有廣泛基因表達調控作用的非編碼MiRNA分子，不但能夠在轉錄后水平抑制基因表達，而且在轉錄水平也發(fā)揮了抑制作用。

這種雙重調控的全新作用方式與單一的轉錄后調節(jié)相比能夠發(fā)揮更有效的調控作用，體現了生物體內基因表達調控網絡的有效性。同時基于這個機制，尋找與腫瘤耐藥密切相關的一系列MiRNAs，進行深入的機制與功能方面的研究，申請了4項，其中1項申請了15個國家PCT。并進一步針對這些MiRNAs，探索性建立了系列早期篩選、體內外表達和優(yōu)化的新技術、新方法和新模型的研究體系，應用于先導和候選MiRNAs的篩選。

隨著小核酸類分子作用機制研究的逐漸深入，將*促進基礎研究向臨床轉化，帶來藥物研發(fā)的新機遇。包括新機制、新作用和新靶點已經成為上對于疾病的個體化治療和藥物研發(fā)的新熱點。