用于細(xì)胞治療

細(xì)胞治療是指用遺傳工程改造過的人體細(xì)胞直接移植或輸入病人體內(nèi)，達(dá)到治愈和控制疾病的目的。ES細(xì)胞經(jīng)遺傳操作后仍能穩(wěn)定地在體外增殖傳代。以ES細(xì)胞為載體，經(jīng)體外定向改造，使基因的整合數(shù)目、位點(diǎn)、表達(dá)程度和插入基因的穩(wěn)定性及篩選工作等都在細(xì)胞水平上進(jìn)行，容易獲得穩(wěn)定、滿意的轉(zhuǎn)基因ES細(xì)胞系，為克服目前基因治療中導(dǎo)入基因的整合和表達(dá)難以控制，以及用作基因操作的細(xì)胞在體外不易穩(wěn)定地被轉(zhuǎn)染和增殖傳代開辟了新的途徑。
 

用于器官組織移植

作為一種被稱之為“種子細(xì)胞”的ES細(xì)胞，為臨床的組織器官移植提供大量材料。人ES細(xì)胞經(jīng)過免疫排斥基因剔除后，再定向誘導(dǎo)終末器官以避免不同個(gè)體間的移植排斥。這樣就可能解決一直困擾著免疫學(xué)界及醫(yī)學(xué)界的同種異型個(gè)體間的移植排斥難題。

生產(chǎn)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物

用ES細(xì)胞生產(chǎn)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物，可打破物種的界限，突破親緣關(guān)系的限制，加快動(dòng)物群體遺傳變異程度，可以進(jìn)行定向變異和育種。利用同源重組技術(shù)對ES細(xì)胞進(jìn)行遺傳操作，通過細(xì)胞核移植生產(chǎn)遺傳修飾性動(dòng)物，有可能創(chuàng)造新的物種；利用ES細(xì)胞技術(shù)，可在細(xì)胞水平上對胚胎進(jìn)行早期選擇，這樣可以提高選樣的準(zhǔn)確性，縮短育種時(shí)間。
 

生產(chǎn)克隆動(dòng)物
 

ES細(xì)胞從理論上講可以無限傳代和增殖而不失去其正常的二倍體基因型和表現(xiàn)型，以其作為核供體進(jìn)行核移植后，在短期內(nèi)可獲得大量基因型和表現(xiàn)型*相同的個(gè)體，ES細(xì)胞與胚胎進(jìn)行嵌合克隆動(dòng)物，可解決哺乳動(dòng)物遠(yuǎn)緣雜交的困難問題，生產(chǎn)珍貴的動(dòng)物新種。亦可使用該項(xiàng)技術(shù)進(jìn)行異種動(dòng)物克隆，對于保護(hù)野生動(dòng)物有著重要意義。