來自澳大利亞生物工程與納米技術(shù)研究所（AustralianInstituteforBioengineeringandNanotechnology，AIBN）的研究人員在理解和治療一種被稱作共濟(jì)失調(diào)性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥（ataxia-angiectasia，AT）的退化性疾病的目標(biāo)上更接近一步。
　　
　　澳大利亞生物工程與米技術(shù)研究所副教授ErnstWolvetang領(lǐng)導(dǎo)的研究小組與來自澳大利亞昆士蘭醫(yī)學(xué)研究所（QueenslandInstituteofMedicalResearch，QIMR）和昆士蘭大學(xué)臨床研究中心（UniversityofQueensland'sCentreforClinicalResearch，UQCCR）的研究人員合作開展研究，并且是*次將來自患有AT的病人身上的皮膚細(xì)胞重編程為誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（inducedpluripotentstemcells，iPSCs），這樣他們能夠研究潛在治療方法的有效性。
　　
　　這種重編程過程涉及提取皮膚細(xì)胞，產(chǎn)生多能性干細(xì)胞，然后誘導(dǎo)它們變成腦細(xì)胞以便用于實(shí)驗(yàn)室研究。
　　
　　患有AT的病人容易患上癌癥和大腦退化性疾病，這是因?yàn)樵谒麄凅w內(nèi)一個(gè)用來識(shí)別和修復(fù)DNA損傷的基因存在缺陷。
　　
　　副教授Wolvetang說，將來自患有AT的兒童的皮膚細(xì)胞進(jìn)行重編程的能力為人們提供一種可以自我更新的細(xì)胞來源來研究這種神經(jīng)退化性疾病和找到治療它的藥物。
　　
　　副教授Wolvetang說，“下一步就是校正源自這些病人的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSCs）中的基因突變，然后將這些經(jīng)過校正的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為腦細(xì)胞和血細(xì)胞，并且還要證實(shí)它們能夠替換導(dǎo)致這種疾病產(chǎn)生的缺陷性細(xì)胞。移植這些經(jīng)過校正的細(xì)胞（仍然需要多年才可能實(shí)現(xiàn)）或者利用這項(xiàng)研究中產(chǎn)生的細(xì)胞而開發(fā)出的藥物可能有助于治療這種疾病。”
　　
　　研究人員有望在一到兩年內(nèi)開始藥物篩選，但是動(dòng)物測(cè)試必須在它們能夠用于人類治療之前完成。
　　
　　共濟(jì)失調(diào)性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥（AT）是一種罕見的遺傳性疾病，它導(dǎo)致嚴(yán)重性殘疾，包括運(yùn)動(dòng)和協(xié)調(diào)存在困難，免疫系統(tǒng)受到削弱?；加蠥T的病人很容易遭受感染，而且患上癌癥的風(fēng)險(xiǎn)不斷增加。它的發(fā)病率在1/300000到1/100000。患有這種疾病的病人在十幾歲初期就經(jīng)常坐在*上，而且當(dāng)他們到達(dá)二十多歲時(shí)，它是致命性的。上海友騰生物傾力為客戶提供上萬種科研試劑，提供*、zui全、zui有效的科研試劑產(chǎn)品，質(zhì)量被全國各大院?？蒲袡C(jī)構(gòu)認(rèn)可。咨詢!同時(shí)代理IBL，DRG，R&D，HCB等品牌*試劑盒。