研究人員開發(fā)出一種新型的細胞移植方法治療了模擬一種罕見肺病的小鼠，有一天這種方法或可用來治療由免疫細胞功能失調(diào)引起的這種以及其他的人類肺病。
他們培育出了模擬稱作為遺傳性肺泡蛋白質(zhì)沉積癥(hereditary pulmonary alveolar proteinosis, hPAP)的一種人類疾病的小鼠，將正常或是基因矯正的巨噬細胞移植到小鼠的呼吸道中，均糾正了小鼠的疾病。
上海滬宇說：“這些重大的研究結(jié)果潛在意義超越了治療一種罕見的肺病。我們的研究結(jié)果為將肺巨噬細胞移植（PMT）作為hPAP患兒的*種特異療法提供了支持。”
“研究結(jié)果還確定了調(diào)控肺泡巨噬細胞數(shù)量和表型的機制，” 上海滬宇說。
在hPAP中，肺泡充滿了表面活性物質(zhì)——肺生成這種物質(zhì)來降低表面張力，保持肺泡開放狀態(tài)。hPAP患兒具有CSFR2RA或CSFR2RB突變。這些突變降低了肺泡巨噬細胞清除這些孩子肺部表面活性物質(zhì)的能力。
表面活性物質(zhì)累積于肺部，填滿肺泡，會造成呼吸困難或呼吸衰竭。對于這些孩子當(dāng)前*的治療方法就是在全身麻醉情況下完成侵襲性的洗肺程序。盡管這種方法能夠起作用，但其效應(yīng)是暫時的，必須頻繁重復(fù)操作，給受累患兒造成生活質(zhì)量問題。
以往的一些研究測試了用骨髓移植(BMT)來治療hPAP小鼠模型，這涉及重度骨髓抑制，或是利用放療和/或*來破壞現(xiàn)有骨髓。BMT在小鼠中有效，但在人類則會在治療患者的新骨髓生長和擴增之前導(dǎo)致死亡。
由于研究證實無需來自骨髓的細胞直接再生，定居巨噬細胞可以自我維持，上海滬宇想到測試新型巨噬細胞移植療法。結(jié)果表明，自然的健康巨噬細胞和基因矯正巨噬細胞同樣能夠很好地發(fā)揮作用，糾正小鼠的這一疾病。
