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治療遺傳病從子宮開始

閱讀：408發(fā)布時間：2019-2-12

    對于生來便患有遺傳性疾病的嬰兒來說，一生的治療會隨之而來。不過，在小鼠中開展的研究顯示，針對血友病以及其他遺傳病的治療可以從子宮里開始，從而提高嬰兒出生后的治療成功率。

　　人體的免疫系統(tǒng)非常善于確認(rèn)并摧毀外來物質(zhì)。一旦人體遭遇某個特定的入侵者，如果它再次出現(xiàn)的話，免疫細(xì)胞便會發(fā)起更加快速的反應(yīng)。這就是疫苗背后的基本原理。

　　不過，當(dāng)人體想讓身體接受外來物質(zhì)比如捐贈的器官時，這種機(jī)制會產(chǎn)生問題。然而，情況并非總是如此。在血友病中，基因變異導(dǎo)致凝血蛋白的缺失。常見的血友病類型是由*VIII缺失引發(fā)的。對于生來便患有該病的人，可以給其注射*VIII，但約有五分之一的血友病患者的免疫系統(tǒng)會產(chǎn)生使蛋白失效的抗體。

　　為觀察子宮中的啟動效應(yīng)能否對免疫反應(yīng)造成任何不同影響，研究人員隊將*VIII的一部分附著在另一種蛋白上，后者能使*穿越母體和胚胎之間的胎盤。隨后，該團(tuán)隊將其注入缺乏*VIII的懷孕小鼠體內(nèi)。一旦鼠崽出生，研究人員便利用*VIII療法治療所有后代。他們發(fā)現(xiàn)，在子宮中便接受治療的小鼠對該蛋白更具忍耐力。平均而言，其免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的針對該蛋白的抗體比對照組少80%。


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